Projets 2014

Dr Plantaz, PU-PH, responsable médical de la Clinique Universitaire de Pédiatrie, CHU de Grenoble 21'600 CHF / 18'000€

Registre Prospectif de Tumeurs Neuroblastiques périphériques avec infiltration intracanalaire (NBSCI)
Environ 15% des enfants ayant un neuroblastome présentent une extension de la tumeur dans le canal rachidien. Parmi eux 60% ont des symptômes de cette infiltration au diagnostic, qui peuvent progresser en paraplégie irréversible, d’où l’importance d’un diagnostic et un traitement rapide. Les traitements possibles sont la chimiothérapie, la neurochirurgie et la radiothérapie. Malgré les recommandations établies, il n’y a aucun consensus sur la prise en charge individuelle des patients et aucun enregistrement des données de la prise en charge réelle. Ce registre a donc pour but de collecter des données pour les nouveaux patients afin d’établir les facteurs de risque de séquelles et des recommandations pour tous les groupes de patients.

Dr Gudrun Schleiermacher, MD PhD, Dpt d’Oncologie Pédiatrique et équipe SiRIC RTOP/INSERM U830, Institut Curie - Paris 32'400 CHF / 27'000€

Impact pronostique des altérations génétiques de l’oncogène ALK chez les patients avec un neuroblastome de haut risque
Le neuroblastome est la tumeur solide extra-crânienne la plus fréquente du jeune enfant. Concernant cette tumeur, il est important de pouvoir définir des groupes de risque afin d’adapter au mieux le traitement. Ces groupes de risques peuvent être définis avec plus de précision grâce à l’intégration de données génétiques. Le gène ALK a été démontré comme étant fréquemment muté dans le neuroblastome (environ 8 % des cas). Cependant, l’impact pronostique de la présence des mutations de ce gène n’a pas encore été décrit pour les neuroblastomes de haut risque. Le but de ce projet est de déterminer l’impact pronostique des mutations de ce gène par des analyses génétiques des neuroblastomes de haut risque.

Dr Franck Bourdeaut, MD, PhD, Département d’Oncologie Pédiatrique- Adolescents jeunes Adultes SiRIC& U830, Equipe Recherche Translationnelle en Oncologie Pédiatrique, Institut Curie, Paris, France 48'000 CHF / 40'000€

Projet de séjour post-doctoral à l’étranger
Les tumeurs rhabdoïdes, tumeurs agressives du jeune enfant, partagent avec d’autres cancers une anomalie génétique isolée du gène SMARCB1, impliqué dans l’organisation spatiale des brins d’ADN. Les anomalies génétiques étant peu nombreuses dans ces cancers, nous souhaitons étudier les anomalies globales de l’organisation de l’ADN pour mieux comprendre les conséquences dites « épigénétiques » de l’anomalie de SMARCB1. Nous avons récemment développé un modèle de souris pour ces tumeurs ; l’originalité de notre travail reposera sur une analyse non seulement des tumeurs humaines, mais aussi murines, pour comprendre les rôles très généraux de SMARCB1 dans le cancer.

Dominique Valteau-Couanet, MD PhD, Gustave Roussy 30'000 CHF / 25'000€

Co-financement de la contribution du comité neuroblastome de la SFCE pour la base internationale SIOPEN
Malgré les progrès le cancer est la deuxième cause de décès des enfants après les causes traumatiques. Le neuroblastome est le cancer solide le plus fréquent chez l’enfant de moins de 5 ans, et le taux de guérison des neuroblastome de haut risque reste inférieur à 50%. SIOPEN (Société internationale d’oncologie pédiatrique – Europe- Neuroblastome) est une association Européenne regroupant les comités nationaux travaillant sur le neuroblastome dans 25 pays et ayant comme objectif principal une amélioration de la survie chez des enfants atteints de neuroblastome. SIOPEN-R-NET est un réseau informatique hébergeant une base de données qui est la concrétisation de cette collaboration européenne. Grâce à cet outil, des protocoles thérapeutiques ont pu être mis en place et analysés conduisant des avancements importants dans la prise en charge des patients et la meilleure connaissance du neuroblastome. Une contribution financière est demandée afin de permettre au comité neuroblastome Français de poursuivre cette collaboration.

Isabelle Janoueix-Lerosey , PhD., Directeur de Recherche Inserm 2ème classe, Inserm U830, Institut Curie, Paris. 48'000 CHF / 40'000€

Dissection des mécanismes moléculaires mis en jeu dans l’oncogenèse du neuroblastome dépendante du récepteur ALK activé
En 2008, des mutations du gène ALK étaient identifiées dans différentes formes de neuroblastome (sporadiques, familiales…) et la possibilité d’une thérapie ciblée utilisant des inhibiteurs anti-ALK voyait le jour. Nous avons récemment obtenu des données permettant de mieux comprendre le rôle des mutations du récepteur ALK dans la survenue du neuroblastome. Nous avons également obtenu des pistes intéressantes concernant le mécanisme d’action du récepteur ALK muté, que nous souhaitons explorer par différentes stratégies. Une meilleure compréhension du mécanisme d’action de ce récepteur est indispensable dans le but de proposer des traitements efficaces aux enfants atteints de neuroblastome présentant une mutation du gène ALK.